Una terapia genica per guarire dalla cecità?

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Un team di chirurghi con sede a Oxford ha sperimentato una nuova forma di terapia genica per la cura di sei pazienti che sarebbero inevitabilmente diventati ciechi. Adesso si spera di affinare questa tecnica perchè possa diventare una cura generale per la cecità.

I pazienti in questione soffrivano di una malattia genetica chiamata Choroideremia, una malattia degenerativa degli occhi che causa la perdita dei fotorecettori e dei depositi di pigmento. In altre parole, provoca la morte lenta delle cellule che rilevano la luce e che sono situate nella parte posteriore dell’occhio.

Per quanto riguarda i sintomi, accade che soggetti giovani abbiamo improvvisamente difficoltà a vedere in condizioni di scarsa luminosità, e la vista diminuisce gradualmente fino a quando si azzera completamente in età adulta. Ad oggi, non esiste alcun trattamento.

Robert MacLaren e la sua squadra, però, stanno sperimentando una nuova tecnica. Iniettando direttamente nella retina di questi pazienti copie sane del gene CHM difettoso … Secondo i risultati pubblicati dalla rivista The Lancet, il metodo è efficace e ha ‘salvato’ sei pazienti.

Bisogna vedere se i risultati dureranno nel tempo, ma intanto è già un ottimo inizio.

Le speranze non sono quindi malriposte. Due pazienti hanno avuto non solo il piacere di vedere la loro vista a stabilizzarsi, ma anche migliorare (perfino in condizioni di bassa luminosità) e con una maggiore nitidezza di colori.

I ricercatori sono entusiasti e sperano di sistematizzare il processo, utilizzare questa terapia genica per trattare un giorno varie forme di cecità!

[Fonte: Gizmodo.fr]

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